2023年8月-10月，晶云藥物美國專家團隊與諸多業(yè)界同行相約云端，圍繞“Mol2Med? First-Time-Right”的開發(fā)策略開展了四場線上研討會。三位專家均擁有多年新藥研發(fā)和管理經(jīng)驗，結(jié)合具體案例、深入淺出為大家?guī)砹司实姆窒?。與會者也就晶型篩選以及制劑開發(fā)過程中的熱點話題進行了積極提問和討論。
第一期
Mol2Med? Program: 3-Step, First-Time-Right Approach to move PCC to First-in-Human
Robert Wenslow 博士
聯(lián)合創(chuàng)始人，歐美商務(wù)副總裁
26年制藥領(lǐng)域生產(chǎn)研發(fā)及管理經(jīng)驗。曾領(lǐng)導(dǎo)美國默克藥物晶型研究部門。
美國賓夕法尼亞州州立大學(xué)化學(xué)博士。
專長：固態(tài)核磁共振、藥物表征、結(jié)晶工藝開發(fā)、知識產(chǎn)權(quán)保護。
【演講內(nèi)容要點】
在新藥研發(fā)早期，有些公司盲目追求速度，未對晶型和制劑進行系統(tǒng)全面的研究，結(jié)果導(dǎo)致生產(chǎn)或臨床失敗，不得不在項目后期返工，極大地增加了研發(fā)費用并嚴重影響了項目進度。晶云藥物堅持首次正確三步走，結(jié)合臨床需求、藥物特性、患者順應(yīng)性和制劑生產(chǎn)的可行性和經(jīng)濟性等多種因素，摒棄一刀切，為每個化合物量身制定CMC方案，最大限度地避免臨床后期對制劑處方的重大改動，從而更加高質(zhì)高效地推進候選化合物至臨床試驗及商業(yè)化階段。本次研討會詳細闡述了“三步走”策略，包括：
第一步：可開發(fā)性評價，用于指導(dǎo)API 的晶型篩選和處方設(shè)計，并選擇最佳開發(fā)路徑。
第二步：原料藥晶型篩選和選擇，以及處方前研究。
第三步：制劑開發(fā)和生產(chǎn)，以及臨床供應(yīng)。
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第二期
Developability Assessment of Small Molecule Lead/PCC to Select Best Development Path Forward
Robert Wenslow 博士
聯(lián)合創(chuàng)始人，歐美商務(wù)副總裁
26年制藥領(lǐng)域生產(chǎn)研發(fā)及管理經(jīng)驗。曾領(lǐng)導(dǎo)美國默克藥物晶型研究部門。
美國賓夕法尼亞州州立大學(xué)化學(xué)博士。
專長：固態(tài)核磁共振、藥物表征、結(jié)晶工藝開發(fā)、知識產(chǎn)權(quán)保護。
【演講內(nèi)容要點】
基于綜合的可開發(fā)性評估，晶云藥物開展首次正確三步走的開發(fā)策略。僅需約500毫克的原料藥和4周的時間，我們就能對新藥化合物進行準確的理化性質(zhì)評估，從而確定晶型及處方開發(fā)路徑，以確保為臨床試驗提供首次正確的制劑。本次研討會從晶型快速評估、理化性質(zhì)研究、行業(yè)標準對比、模擬吸收概況等幾個方面對可開發(fā)性評價進行了闡述。
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第三期
Crystal Form Screening and Selection: Paving the Way to Successful Development
Rositza Petrova 博士
執(zhí)行總監(jiān)、CRO事業(yè)部新澤西分部
小分子部門負責(zé)人
擁有15年美國默克工作經(jīng)驗，曾擔任多個項目及API材料科學(xué)與工程中心負責(zé)人。
美國喬治城大學(xué)材料科學(xué)博士。
專長: 晶型篩選和選擇、多晶型和結(jié)晶手性分離。
【演講內(nèi)容要點】
盡管晶型預(yù)測近年來取得了重大進步，但通過實驗手段開展多晶型篩選仍是藥物開發(fā)的不可替代的關(guān)鍵步驟?？茖W(xué)家雖可以根據(jù)原料藥結(jié)構(gòu)預(yù)測分子間相互作用，但多晶型篩選實驗得到的晶型數(shù)量往往高于預(yù)測值。晶云藥物擁有先進的檢測儀器，憑借扎實的技術(shù)沉淀和豐富的實戰(zhàn)經(jīng)驗選擇合適的候選化合物進行開發(fā)。我們通過調(diào)節(jié)溫度、時間、溶劑類別、添加劑等方法，進行系統(tǒng)的晶型篩選。當化合物溶解度需要提高時，還會進行必要的鹽和共晶篩選。再基于對晶型全面理解，設(shè)計結(jié)晶工藝、API提純以及指導(dǎo)處方選擇。
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第四期
Setting the Stage for Clinical Success: Formulating Small Molecules Right from the Beginning
李峰博士
中國CDMO事業(yè)部CSO
在美國默克從事制劑研發(fā)21年。主導(dǎo)、參與或支持過超過50個新藥制劑研發(fā)項目，包括15個上市藥品。
美國賓夕法尼亞州立大學(xué)博士（農(nóng)業(yè)與生物工程），中國農(nóng)業(yè)大學(xué)學(xué)士（農(nóng)業(yè)機械化）。
專長：口服固體制劑、增溶技術(shù)、兒童微片、臨床前配方粉末力學(xué)、干性造粒、高剪切濕性造粒(HSWG)、微片制劑。
【演講內(nèi)容要點】
很多公司在早期研發(fā)階段，都經(jīng)歷過因制劑問題而導(dǎo)致的臨床實驗延遲甚至失敗。這些無疑都影響著項目進展、預(yù)算及潛在的商業(yè)機會。有人認為它是小概率事件, 但事實上有調(diào)查顯示早期臨床制劑出現(xiàn)問題的概率遠比想象的高。那么, 該如何避免此類問題？本次線上研討會就圍繞該話題，重點討論了如何通過正確的制劑策略確保臨床成功，主要內(nèi)容如下:
1. 如何結(jié)合分子結(jié)構(gòu)、API特征、臨床及商業(yè)策略量身定制和選擇處方策略？
2. 如何踐行基于材料科學(xué)和工程學(xué)的制劑開發(fā)理念？
3. 如何識別和減輕風(fēng)險，以確保處方在首次人體試驗(FIH)和隨后的臨床試驗中取得成功？
4. 案例分享。
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